Krótkoterminowa próba maślanu w celu stymulacji ekspresji genów płodu-globiny w zaburzeniach -globinowych ad 6
Gdy dawkę maślanu zwiększono do 2000 mg na kilogram na dzień i leczenie przedłużono przez dodatkowy tydzień, synteza płodowej globiny wzrosła dalej w sposób zależny od dawki, po osiągnięciu plateau z dawką początkową. U pacjentów leczonych talasemią, wysoki poziom wolnych hemoglobiny w osoczu, przejaw znacznej hemolizy w .-talasemii, gwałtownie spadł, ponieważ wzrost syntezy .-globiny zaczął zmniejszać nadmiar niezrównanych łańcuchów .-globiny, które są charakterystyczne. choroby. Szybki wzrost...
