Krótkoterminowa próba maślanu w celu stymulacji ekspresji genów płodu-globiny w zaburzeniach -globinowych

Niedokrwistość sierpowata i zespoły .-talasemii są powszechnymi zaburzeniami powodowanymi przez mutacje wpływające na łańcuch hemoglobiny A u dorosłych-globiny (beta-globina) (łańcuchy oznaczone jako .2.2) 1-5. Niedokrwistość sierpowata była pierwszą chorobą charakteryzowaną na poziomie molekularnym3-5. Jednak ostateczne leczenie stanu podstawowego nie nastąpiło, z wyjątkiem przeszczepu szpiku kostnego u nielicznych pacjentów, u k...